โรคทางพันธุกรรม วิธีการรักษาโรคทางพันธุกรรมในทางปฏิบัติการปลูกถ่าย

โรคทางพันธุกรรม การปลูกถ่ายอวัยวะและเนื้อเยื่อ เป็นวิธีการรักษาโรคทางพันธุกรรมมีมากขึ้นในทางปฏิบัติการปลูกถ่ายทั้งหมดสามารถมองได้ว่าเป็นการถ่ายโอนข้อมูล ทางพันธุกรรมปกติไปยังผู้ป่วยที่มีความผิดปกติ ของการเผาผลาญอาหาร วิธีการนี้เกี่ยวข้องกับการปลูกถ่ายเซลล์ เนื้อเยื่อและอวัยวะที่มี DNA ปกติเพื่อผลิตเอนไซม์ที่ใช้งานอยู่หรือผลิตภัณฑ์ยีนอื่นๆ ในผู้รับมีประสิทธิภาพโดยเฉพาะอย่างยิ่ง เมื่อกระบวนการทางพยาธิวิทยาถูกจำกัดไว้ที่อวัยวะหรือเนื้อเยื่อเดียว

ซึ่งทำการปลูกถ่าย ผู้เขียนบางคนถึงกับพัฒนาแนวคิดของการปลูกถ่ายเซลล์ เนื้อเยื่อหรืออวัยวะด้วยเอนไซม์ ในความเป็นจริงผลของการปลูกถ่ายนั้นซับซ้อนกว่า และไม่น่าจะจำกัดอยู่เพียงการสังเคราะห์เอนไซม์ที่หายไปเท่านั้น การปลูกถ่ายทั้งหมดดำเนินการแล้ว สำหรับโรคทางพันธุกรรมต่างๆ และช่วยให้คุณสามารถชดเชยการขาดเอนไซม์ ฮอร์โมน การทำงานของภูมิคุ้มกัน หรือปกป้องอวัยวะจากความผิดปกติ ในการทำงานที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีนโครงสร้าง

รายการโรคที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรม ซึ่งใช้การปลูกถ่ายทั้งหมด การปลูกถ่ายสมัยใหม่มีศักยภาพสูง และความสำเร็จสามารถนำมาใช้ในการรักษาโรคทางพันธุกรรมได้ มีรายงานจำนวนมากของการปลูกถ่ายอวัยวะ ที่ประสบความสำเร็จ ไขกระดูก ต่อมไทมัส ตับของทารกในครรภ์ ตับผู้บริจาค ตับอ่อน ม้ามและโดยเฉพาะอย่างยิ่งไต การปลูกถ่ายแก้ไขกลไกทางพยาธิวิทยา ของความผิดปกติทางพันธุกรรม นอกเหนือจากการปลูกถ่ายอวัยวะแล้ว

ยังมีการพัฒนาวิธีการปลูกถ่ายเซลล์ ซึ่งมีหน้าที่หลักในการเกิดโรคของความผิดปกติ ทางเมตาบอลิซึมทางพันธุกรรม ในมิวโคโพลีแซคคาริโดส ไฟโบรบลาสต์ที่เพาะเลี้ยงจากคนปกติจะถูกปลูกถ่ายใต้ผิวหนัง เซลล์เหล่านี้จะหลั่งเอนไซม์ และแก้ไขการเผาผลาญของไกลโคซามิโนไกลแคนที่ถูกรบกวน เซลล์ที่ปลูกถ่ายจะรักษากิจกรรมดังกล่าวได้นานแค่ไหน และต้องใช้กี่เซลล์เพื่อให้ได้ผลการรักษาที่ดี การทดลองกับสัตว์ที่เหมาะสมสามารถทำได้

เนื่องจากพบมิวโคโพลีแซคคาริโดสในแมว โดยสรุปควรให้ความสนใจกับความเป็นไปได้มหาศาล ของการผ่าตัดรักษาโรคทางพันธุกรรม ซึ่งยังไม่ได้ใช้อย่างเต็มที่ ในเรื่องนี้การผ่าตัดด้วยกล้องจุลทรรศน์ และการผ่าตัดส่องกล้องมีแนวโน้มที่ดี การรักษาเกี่ยวกับสิ่งแวดล้อม การรักษาโรคใดๆ แบบเกี่ยวกับสิ่งแวดล้อม นั้นดีที่สุดเนื่องจากช่วยขจัดสาเหตุของโรค และทำให้หายขาดได้อย่างสมบูรณ์ แม้จะประสบความสำเร็จในการแสดงอาการ

การบำบัดทางพันธุกรรมของโรคทางพันธุกรรม คำถามเกี่ยวกับการรักษาเกี่ยวกับสิ่งแวดล้อม ของพวกเขาจะไม่ถูกลบออก ยิ่งมีความรู้ในด้านชีววิทยาเชิงทฤษฎีมากเท่าไหร่ ก็ยิ่งมีคำถามเกี่ยวกับการรักษาโรคทางพันธุกรรมที่รุนแรงมากขึ้นเท่านั้น อย่างไรก็ตาม การกำจัดสาเหตุของโรคทางพันธุกรรม หมายถึงการจัดการข้อมูลทางพันธุกรรมในบุคคลอย่างจริงจัง เช่น การนำยีนปกติเข้าสู่เซลล์ การปิดการทำงานของยีนกลายพันธุ์

การกลายพันธุ์แบบย้อนกลับของอัลลีลทางพยาธิวิทยา งานเหล่านี้ค่อนข้างยากแม้ว่าจะรบกวนสิ่งมีชีวิตที่ง่ายที่สุดก็ตาม นอกจากนี้ เพื่อดำเนินการรักษาแบบ เกี่ยวกับสิ่งแวดล้อม ของโรคทางพันธุกรรมใดๆ จำเป็นต้องเปลี่ยนโครงสร้าง DNA ไม่ใช่ในเซลล์เดียว แต่อยู่ในเซลล์ที่ทำงานหลายเซลล์ และเฉพาะในเซลล์ที่ทำงานเท่านั้น ก่อนอื่นคุณต้องรู้ว่าการเปลี่ยนแปลงใดเกิดขึ้นในยีน อันเป็นผลมาจากการกลายพันธุ์ เช่น โรคที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมต้องอธิบายไว้ในสูตรทางเคมี

ความยากลำบากของการรักษา โรคทางพันธุกรรม แบบเกี่ยวกับสิ่งแวดล้อมนั้นชัดเจน แม้ว่าจะมีโอกาสมากมายที่จะเอาชนะพวกเขาได้ ซึ่งสร้างขึ้นโดยการพัฒนาที่ประสบความสำเร็จ ของโครงการจีโนมมนุษย์และทิศทางใหม่ในการรักษาด้วยยีน ทางทฤษฎีและทางคลินิก คำนี้หมายถึงการส่งสารพันธุกรรมใหม่ เข้าสู่เซลล์ของแต่ละบุคคลโดยให้ผลการรักษา การค้นพบพื้นฐานหลายประการในพันธุศาสตร์ และอณูชีววิทยาสร้างข้อกำหนดเบื้องต้นสำหรับการพัฒนา

การทดสอบทางคลินิกของวิธีการ สำหรับการรักษาโรคทางพันธุกรรม ยีนบำบัดเกี่ยวกับสิ่งแวดล้อม การทดลองกับไวรัสเนื้องอกที่มี RNA และ DNA ต้นทศวรรษ 1970 เปิดเผยความสามารถของไวรัส ในการถ่ายโอนยีนไปยังเซลล์ที่ถูกเปลี่ยนรูป และกำหนดแนวคิดของการใช้ไวรัสเป็นพาหะของยีน หรืออีกนัยหนึ่งคือแนวคิดของการสร้างระบบเวกเตอร์ ในช่วงกลางทศวรรษที่ 1970 ความสำเร็จในการทดลองกับดีเอ็นเอรีคอมบิแนนท์ ทำให้มีความเป็นไปได้เกือบไม่จำกัด

ในการแยกยีนยูคาริโอตรวมถึงมนุษย์ และจัดการกับยีนเหล่านั้นในช่วงต้นทศวรรษ 1980 การถ่ายทอดยีนที่มีประสิทธิภาพสูงตามระบบเวกเตอร์ เข้าสู่เซลล์ของสัตว์เลี้ยงลูกด้วยนมในหลอดทดลอง และในร่างกายได้รับการพิสูจน์แล้ว ปัญหาพื้นฐานของยีนบำบัดในมนุษย์ ได้รับการแก้ไขแล้ว ประการแรก สามารถแยกยีนได้พร้อมกับบริเวณขนาบข้าง ที่มีลำดับการควบคุมที่สำคัญเป็นอย่างน้อย ประการที่ 2 แยกยีนในการอาบน้ำนั้นง่ายต่อการรวมเข้ากับเซลล์

การผ่าตัดของการปลูกถ่ายยีนมีความหลากหลาย คำศัพท์สำหรับการบำบัดด้วยยีนพัฒนาอย่างรวดเร็วอย่างน่าทึ่ง โปรโตคอลการบำบัดด้วยยีนของมนุษย์ชุดแรกถูกร่างขึ้นในปี 1987 ได้รับการทดสอบในปี 1989 และตั้งแต่ปี 1990 การบำบัดด้วยยีนของผู้ป่วยได้เริ่มขึ้นแล้ว แนวคิดทั่วไปเกี่ยวกับขั้นตอนเหล่านี้ และทิศทางของการบำบัดด้วยยีนสำหรับโรคทางพันธุกรรม แน่นอนว่านี่เป็นโครงร่างทั่วไป ซึ่งส่วนประกอบอาจเปลี่ยนแปลงได้

การดำเนินการของยีนบำบัดเป็นไปได้ใน 2 วิธี ผ่านการถ่ายยีนของเซลล์ร่างกายที่แยกได้จากร่างกายในหลอดทดลอง หรือผ่านการถ่ายยีนโดยตรงของเซลล์ในร่างกาย ทรานสจีโนซิส การถ่ายโอนสารพันธุกรรม ในหลอดทดลองมุ่งเป้าไปที่เซลล์เป้าหมายทางร่างกาย ที่ก่อนหน้านี้แยกได้จากร่างกาย เช่น การตัดตับ การเพาะเลี้ยงลิมโฟไซต์ การเจาะไขกระดูก การเพาะเลี้ยงไฟโบรบลาสต์ เซลล์เนื้องอกสำหรับการนำ DNA เข้าสู่เซลล์ของสัตว์เลี้ยงลูกด้วยนม

มีการทดสอบหลายวิธีแล้ว สารเคมี แคลเซียมฟอสเฟตไมโครพรีซิพิเทต DEAE เด็กซ์แทรน ไดเมทิลซัลฟอกไซด์ ฟิวชั่นเซลล์ ไมโครเซลล์ โปรโตพลาสต์ กายภาพ ไมโครอินเจคชัน อิเล็กโทรโพเรชัน เลเซอร์ไมโครอินเจกชัน ไวรัส รีโทรไวรัส อะดีโนไวรัส ไวรัสที่เกี่ยวข้องกับอะดีโน วิธีการที่ไม่ใช่ไวรัสหลายวิธีไม่ได้ผล ยกเว้นอิเล็กโตรโพเรชันและการฉีดไมโครด้วยเลเซอร์ ตัวพา DNA ที่มีประสิทธิภาพสูงสุดในเซลล์คือ หลอดฉีดยาธรรมชาติ ไวรัส

อย่างไรก็ตามการปรับปรุงวิธีการที่ไม่เกี่ยวกับไวรัส จะต้องดำเนินต่อไป เพื่อที่จะกำจัดการนำสารพันธุกรรม ที่ไม่จำเป็นออกไปให้หมด หากจำเป็นขั้นตอนการถ่ายเซลล์ควรจบลง ด้วยการตรวจสอบความสำเร็จ การกลายพันธุ์อาจถือว่าประสบความสำเร็จหากอย่างน้อย 5 เปอร์เซ็นต์ของเซลล์ที่บำบัดทั้งหมด มีสารพันธุกรรมที่แนะนำ ขั้นตอนขั้นสูงสุดสำหรับการบำบัดด้วยยีนผ่านการถ่ายเซลล์ร่างกาย ในหลอดทดลองคือการปลูกถ่ายเซลล์เป้าหมาย ดัดแปลงพันธุกรรมขึ้นใหม่ อาจเป็นอวัยวะ ฉีดเซลล์ตับผ่านหลอดเลือดดำพอร์ทัลหรือนอกมดลูก ฉีดเซลล์ไขกระดูกผ่านหลอดเลือดดำส่วนปลาย

บทความอื่นๆที่น่าสนใจ : น้ำคร่ำ การทำความเข้าใจเกี่ยวกับลักษณะและหน้าที่ของน้ำคร่ำ